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Cientistas brasileiros desenvolvem técnica inédita para tratar doenças lisossômicas
Dr. Roberto Giugliani está à frente da equipe que desenvolveu a nova técnica Uma pesquisa inédita realizada por cientistas brasileiros no Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA) e da Universidade Federal do Rio Grande do Sul (UFRGS) foi publicada na edição de outubro da revista científica Journal of Inherited Metabolic Diseases, a mais importante da área de doenças genético-metabólicas. O estudo da equipe médica recebeu destaque internacional ao ser escolhido para ilustrar a capa do periódico. O artigo, sob o título “Microencapsulação de células: uma ferramenta potencial para o tratamento de doenças de depósito lisossômico” (Cell Microencapsulation: a potential tool for the treatment of neuronopathic lysosomal storage diseases), é de autoria de Ursula Matte, Valeska Lagranha, Talita Carvalho, Fabiana Mayer e Roberto Giugliani, membros do Centro de Terapia Gênica do HCPA.
As doenças de depósito lisossômico somam cerca de 50 tipos, cada uma com apresentação clínica diferente. De origem genética e caracterizadas pela ausência ou produção insuficiente de alguma enzima importante ao adequado funcionamento do organismo, esta deficiência, que varia de acordo com o tipo de doença, compromete o funcionamento de vários sistemas e órgãos do corpo. Atualmente, nos casos em que o tratamento é disponível, ele consiste na administração da enzima deficiente a cada 7 ou 15 dias por aplicação intravenosa. O ponto fraco destes medicamentos é que estas enzimas não penetram no cérebro, por serem moléculas grandes, o que impossibilita tratar o comprometimento neurológico causado ao paciente, muitas vezes grave e irreversível.
A pesquisa brasileira prevê injetar no organismo do paciente as células que fabricam as enzimas, que ficariam produzindo dentro do corpo a enzima deficiente. No entanto, estas células são usualmente identificadas pelo sistema imunológico como “estranhas” e atacadas pelos anticorpos. Para superar tal desafio fisiológico, a nova técnica visa inserir a célula no organismo envolta por uma cápsula que não permite que o sistema imunológico a ataque. A cápsula possui pequenos orifícios que possibilitam que as enzimas produzidas pela célula sejam difundidas para o organismo. No entanto, os orifícios não permitem a penetração dos anticorpos, que são moléculas grandes, de modo que as células ficam protegidas pelas cápsulas.
“O nosso grande desafio agora é colocar este tratamento em prática. Fizemos uma solicitação ao Ministério da Saúde (MS) para utilização desta técnica em seres humanos, já que até agora só foi usada em cobaias. A realização da próxima etapa do estudo depende da aprovação do teste pelo MS e da liberação de verba, que aguardamos para 2012”, acredita Dr. Roberto Giugliani, diretor do Centro Colaborador da Organização Mundial da Saúde (OMS) para o Desenvolvimento de Serviços de Genética Médica na América Latina e um dos integrantes da equipe que desenvolveu a técnica. A etapa da pesquisa com seres humanos deve durar de dois a três anos. Dessa forma, a previsão para que os pacientes possam ter acesso à técnica de microencapsulação é a partir de 2014 ou 2015.
“O uso desta técnica não pode ser considerada a cura das doenças de depósito lisossômico, mas trata-se de um tratamento mais avançado com grandes chances de melhora na qualidade de vida do paciente, visto que a cápsula possui uma longa duração, de seis meses a um ano. Dessa forma, em vez de receber a medicação intravenosa a cada 7 ou 15 dias, como acontece hoje, o intervalo de aplicação será bem maior, além da vantagem das cápsulas poderem ser introduzidas diretamente no sistema nervoso”, avalia o Dr. Giugliani.
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